미국헬스케어·바이오2025 – 진행 중스크라이브 테라퓨틱스
가이드 RNA 편집 효율을 예측하는 딥XE 모델
스크라이브 테라퓨틱스는 자체 개발한 딥XE 모델로 적중률이 2배가 되고 가이드 RNA 스크리닝 규모가 절반 넘게 줄었다고 밝혔다
문제
회사의 캐스XE 유전자 편집기에 쓸 강력한 가이드 RNA를 설계하려면 보통 실험실에서 대규모 스크리닝을 해야 한다. 스크라이브는 효과가 높은 편집 분자의 설계를 앞당기고자 했다.
접근 방식
스크라이브는 크리스퍼-캐스X의 XE 변이체에서 가이드 RNA의 표적 편집 효율을 예측하는 독자 머신러닝 모델 딥XE를 만들었다. 회사는 2025년 9월 콜드스프링하버 연구소의 유전체 공학 학회에서 이 모델을 공개했다. 여러 가지 개량 XE 변이체, 표적 유전자, 분석 조건에서 모델을 시험했다고 밝혔다.
주요 수치
2배모델 사용 시 적중률 상승 폭(스크라이브 발표)
10% 미만위음성 비율(스크라이브 발표)
50% 이상스크리닝 규모 감소율(스크라이브 발표)
시사점
결과는 회사가 발표한 전임상 단계의 수치다. 스크라이브는 학습 데이터와 독립적인 검증 결과를 내놓지 않았다.
분류
출처
출처 요약
[1]Scribe Therapeutics2025년 9월 9일
스크라이브는 보도자료에서 딥XE를 XE의 표적 편집 효율을 정확하게 예측하는 최초의 머신러닝 모델이라고 소개했다. 적중률 2배 상승, 위음성 10% 미만, 민감도 90% 초과, 스크리닝 규모 50% 이상 감소를 제시했다. 기존 Cas9 기반 모델보다 성능이 좋았다고 밝혔다.
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등록일 2026년 11월 3일 · 수정일 2026년 11월 3일